Využití experimentálního genového editoru Crispr v léčbě infekce HIV

V rámci experimentálního testu vědci ověřovali, zda technologie genové úpravy může zabránit viru v jeho replikování, což by umožnilo infekci zcela odstranit. V červenci se HIV pozitivní muž stal prvním dobrovolníkem v klinické studii zaměřené na užití genového editoru Crispr k vystřižení viru způsobujícího AIDS z buněk. Na hodinu byl připojen na infuzi, která pumpovala experimentální léčbu přímo do jeho krevního řečiště. Jednorázová infuze byla navržena tak, aby dopravila nástroje pro úpravu genu do mužových infikovaných buněk, a tělo se tak zbavilo viru.

Později téhož měsíce dobrovolník přestal užívat antiretrovirovou léčbu, která mu pomáhala udržel virus na nedetekovatelné úrovni. Následně budou odborníci čekat 12 týdnu, aby zjistili, jestli se virus znovu objeví. Pokud ne, budou experiment považovat za úspěšný. „To oč se pokoušíme je návrat buněk do stavu blízkému normálu,“ říká Daniel Dornbusch, CEO divize „Bio-léčby vystřižením,“ biotechnologické společnosti, která vede studii.

„HIV je odolný nepřítel, se kterým je obtížné bojovat, protože je schopen začlenit se do naší vlastní DNA, je schopen stát se spícím a znovu se aktivovat v různých obdobích lidského života,“ říká Jonathan Li, lékař v Bostonské Brigham a Ženské nemocnici a HIV vědec Harvardovy univerzity. „Zjistit, jak cílit na tyto rezervoáry – a nepoškodit přitom životně důležité CD4 buňky – je výzva,“ říká Li.

Zatímco antiretrovirová léčba může zastavit množení viru a očistit krev od viru, nedosáhne na rezervoáry, takže lidé musí užívat léky každý den po zbytek svého života. Ale vědci doufají, že použitím bio-léčby vystřižením Crispr odstraní HIV nadobro.

Genetický editor Crispr se užívá v dalších studiích k léčbě několika stavů, které vznikají genetickou mutací. V těchto případech vědci užívají Crispr k pozměnění vlastních lidských buněk. Ale v HIV studii používají vědci nástroj genového vystřižení proti viru. Infúze Crispr obsahuje molekuly upravující geny, které cílí na dvě oblasti v genomu HIV důležité pro množení viru. Virus se může množit pouze pokud je kompletní, takže Crispr narušuje proces vystřižením částí genomu.

V roce 2019 vědci z Univerzity Temple a Univerzity v Nebrasce objevili, že užití Crispr ke smazání těchto oblastí odstranilo HIV z genomu krys a myší. O rok později vědci dokázali, že tento postup bezpečně vyňal DNA viru u makaků s SIV, opičí verzi HIV.

To byl důležitý krok pro testování léčby na lidech, říká Kamel Khalili, profesor mikrobiologie na Temple univerzitě, který vedl práci a je spoluzakladatelem bio-léčby vystřižením. „Nechcete odstranit virový genom a zároveň porušit jinou část lidského genomu, a tím způsobit pacientovi další problémy,“ říká. „Museli jsme se ujistit, že jsme identifikovali oblast HIV, která se nepřekrývá s lidským genomem.“

Části HIV, na které léčba Crispr cílí, jsou v oblasti genomu, která má tendenci zůstat stále stejná, i když se HIV vyvíjí. To je důležité, protože virus rychle mutuje a výzkumníci nechtějí pohyblivý cíl.

Klinická studie postupně zahrne devět účastníků a bude testovat trojí dávkování, aby určila, jaké je nejúčinnější. Výzkumníci budou měřit virovou nálož a počet CD4 buněk u každého pacienta před nasazením terapie a poté, co přestane užívat antiretrovirové léky. Hlavním cílem je dostat virovou nálož k nedetekovatelné hladině, při níž se HIV nepřenáší pohlavní cestou.

Výzvou bude dostat Crispr do dostatečného počtu buněk, aby došlo ke snížení HIV na nedetekovatelnou úroveň. Společnost užívá upravený virus k dopravení komponent upravujících geny do pacientových CD4 buněk infikovaných HIV. Zatím je ale málo dat ze studií prováděných na lidech o tom, jak dobře Crispr funguje pokud je vpraven přímo do těla.

Zdroj: https://www.wired.com/story/a-bold-effort-to-cure-hiv-using-crispr/

Připravila Veronika

Obrázek č. 209
Obrázek č. 206
Podcast Život plus
Obrázek č. 169

Pomoc s léky pro pacienty

Pokud jste se ocitli v zahraničí v karanténě a/nebo se nemůžete dostat zpět do Česka a docházejí vám vaše antiretrovirové léky, kontaktuje prosím přes tento portál asociaci LIFE4ME.PLUS, která prostřednictvím národních pacientských organizací koordinuje po celém světe krizové dodávky HIV léčiv https://life4me.plus/en/.


If you find yourself in quarantine in the Czech Republic, cannot leave the country and are running out of antiretroviral therapy, or if you have problems receiving delivery of medication due to COVID-19, please contact DMYTRO, dmytro.skirhiko@aids-pomoc.cz, +420 720 956 544, +420 725 960 300. We will help you to find a solution.


Если Вы оказались в Чешской Республике в условиях карантина, и у Вас заканчивается запас антиретровирусной терапии, или если Вы столкнулись с проблемами в выдаче лекарств из-за COVID-19, пожалуйста, свяжитесь с DMYTRO, dmytro.skirhiko@aids-pomoc.cz, +420 720 956 544 чи +420 725 960 300. Мы поможем вам найти решение.

obrazek PrEPPoint

PODPOŘTE NÁS

 

Kampaň podpory pro zaměstnance žijící s HIV

Obrázek č. 172

#workingpositively

Potřebujete právní pomoc?

Pokud jste se setkal/a s diskriminací nebo se pouze potřebujete poradit, můžete nás kontaktovat na e-mailové adrese: pravnik@aids-pomoc.cz. Náš právník (příp. sociální pracovnice) Vám poskytnou potřebné informace nebo pomoc pro řešení Vaší situace. Všichni naši pracovníci jsou povinni dodržovat mlčenlivost, a proto se nemusíte bát o odhalení Vaší HIV pozitivity. Pro kontakt můžete využít i naše bezplatné telefonní linky.

Obrázek č. 186
Obrázek č. 145
Obrázek č. 53

podporuje sociální službu azylový Dům světla pro HIV+ lidi bez domova

Obrázek č. 55

přispívá na provoz azylového Domu světla, testování a preventivní činnost

Obrázek č. 51

v rámci Národního programu řešení problematiky HIV/AIDS částečně financuje naše preventivní aktivity a testování

Podpořeno Hlavním městem Praha a Ministerstvem zdravotnictví ČR prostřednictvím dotací projektů zaměřených na prevenci HIV/AIDS.